Revista da Sociedade Portuguesa de Endocrinologia Diabetes e Metabolismo

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Revista Portuguesa de Endocrinologia, Diabetes e Metabolismo - Online first: 2024-07-31
Review article

Past, Present and Future: the impact of long-acting growth hormone

Teresa Borges, Maria Oliveira

Abstract

Linear growth is one of the most important markers of general health and nutritional status. There are several factors involved in growth. Among the hormonal factors, growth hormone, produced in the anterior pituitary gland, plays a preponderant role. In 1958, purified human growth hormone was used for the first time. Between 1963 and 1985, due to scarcity of re-sources, human growth hormone was used to treat only patients with more severe disabili-ties, intramuscularly 2 to 3 times a week. In 1985, after the identification of the DNA se-quence that codifies human growth hormone, a new era began with the approval by the Food and Drug Administration of the first recombinant human growth hormone for the treatment of growth hormone deficit in children. Between 1993 and 2007, other indications were associated, such as Chronic Renal Failure, Turner Syndrome, growth hormone deficien-cy in adults, Prader Willi Syndrome, Small for Gestational Age, Idiopathic Short Stature, SHOX Gene Haploinsufficiency and Noonan Syndrome. For 35 years, recombinant human growth hormone was used subcutaneously with daily administration. There are several data that prove its effectiveness and safety. Its effectiveness depends on a correct diagnosis, the use of the appropriate dose for the pathology and adherence to therapy. As it is a daily and injectable therapy, therapeutic compliance, and achievement of good aux-ological results are sometimes deficient. It became necessary to develop a long acting re-combinant growth hormone, with less frequent administrations, but with an identical effica-cy and safety profile. The authors describe several long acting growth hormones that have been developed and some of them are already available for use in Portugal.

Portuguese abstract

O crescimento linear é um dos marcadores mais importantes da saúde em geral e do estádio nutricional. Existem diversos fatores implicados no crescimento. Dentre os fatores hormonais, a hormona de crescimento, produzida na hipófise anterior, assume um papel preponderante. Em 1958 é utilizada pela primeira vez a hormona de crescimento humana purificada extraída de cadáveres. Entre 1963 e 1985, devido à escassez dos recursos, a hormona de crescimento humana foi utilizada para tratar apenas doentes com défices mais graves, por via intramuscular 2 a 3 vezes por semana. Em 1985, após a identificação da sequência de DNA que codifica para a hormona de crescimento humana, inicia-se uma nova era com a aprovação pela Food and Drug Administration da primeira hormona de crescimento humana recombinante para tratamento do défice de hormona de crescimento na criança. Entre 1993 e 2007 foram-se associando outras indicações como Insuficiência Renal Crónica, Síndroma de Turner, Deficiência de hormona de crescimento no adulto, Síndroma de Prader Willi, Pequeno para a Idade Gestacional, Baixa estatura Idiopática, Haploinsuficiência do Gene SHOX e Síndroma de Noonan. Durante 35 anos foi utilizada a hormona de crescimento humana recombinante por via subcutânea com uma administração diária. São vários os dados que comprovam a sua eficácia e a sua segurança. A sua eficácia é dependente de um diagnóstico correto, do uso da dose adequada à patologia e da adesão à terapêutica. Por ser uma terapêutica diária e injetável, o cumprimento terapêutico e a obtenção de bons resultados auxológicos por vezes são deficitários. Assim surgiu a necessidade de desenvolver uma hormona de crescimento recombinante de longa ação, com administrações menos frequentes, mas com perfil de eficácia e segurança semelhantes. Os autores descrevem as várias hormonas de crescimento de longa ação que foram sendo desenvolvidas, algumas delas já disponíveis para uso em Portugal.